Se trata de uno de los medicamentos más costosos en todo el mundo. Permite detener el avance de la Atrofia Muscular Espinal.
Cientos de familiares de personas con atrofia muscular espinal (AME) celebraron la aprobación por parte de la ANMAT de un medicamento que llevan esperando hace años. “Con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón, ¡informamos que Spinraza acaba de ser aprobado por ANMAT! Para AME tipo 1, 2 y 3a sin restricción. ¡No podemos más de la emoción!”, festejaron con un emotivo comunicado por redes sociales a través de la organización ConBienestar, que nuclea a familiares de pacientes con esta enfermedad.
La con atrofia muscular espinal es una enfermedad genética neuronal que afecta a chicos pero también a adultos. En Argentina ya se contabilizan alrededor de 300 casos, siendo que familiares de los pacientes luchan para que la cartera de Salud termine de confeccionar un registro nacional para que puedan acceder a un tratamiento.
“Es una enfermedad que mata, en el 55% de los casos los chicos mueren antes de cumplir dos años de edad”, explicaron desde la Asociación Familias AME Argentina y señalaron que este medicamento recientemente aprobado, Spinraza, (elaborado por el laboratorio multinacional Biogen) “es el primer y único tratamiento”. “Los pacientes suelen decir que sienten que van transformándose en estatuas vivientes, así de cruel es la enfermedad”, lamentan.
El medicamento estuvo en etapa investigativa hasta diciembre del 20196, cuando fue aprobado por Estados Unidos y por la Unión Europea. No obstante, hasta este año no fue aprobado a nivel nacional a pesar de que se comprobó que detiene un avance de la enfermedad, aunque no se conoce si el efecto es total o temporal.
Mostró efectividad en pacientes que tienen AME tipo 1 (una de las más agresivas) y un control del avance en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, chicos, adolescentes y adultos. Se trata de uno de los fármacos más costosos del mundo, con un valor cercano a los 150 mil dólares por dosis.
“Aún aguardamos el Plan de Cobertura que dispondrá el Ministerio de Salud. Este es el fruto de un gran esfuerzo de todos, aún queda un largo camino, pero la aprobación en nuestro país nos da más fuerza para seguir luchando. ¡Hasta #SpinrazaParaTodos no paramos!”, aseguraron desde la ONG.
