Albrioza es un medicamento que se tomaría dos veces al día y puede reducir la muerte de células neuronales, retrasando los efectos de la ELA, enfermedad que padeció, entre otros, Stephen Hawking
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Dialogamos durante el programa Punto de partida, conducido por Carina Bolatti y Mario Galoppo con Dr. Alejandro Köhler, @alekohler17, Neurólogo, especialista en enfermedades neuromusculares y coordinador de clínica de ELA de @FleniOficial. #Canada aprobó un medicamento llamado #Albrioza, que retrasa los efectos de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.
🔴AHORA #RadioEME 📻 | 🎙 Dialogamos con @alekohler17, Neurólogo, especialista en enfermedades neuromusculares y coordinador de clínica de ELA de @FleniOficial.#Canada aprobó un medicamento llamado #Albrioza, que retrasa los efectos de la Esclerosis Lateral Amiotrófica. pic.twitter.com/NHQBHSuuez
— Radio EME (@Radio_Eme) June 25, 2022
En un ensayo clínico de la farmacéutica Amylyx Pharmaceuticals se ha demostrado que Albrioza redujo significativamente la progresión de la enfermedad y la pérdida del deterioro funcional en personas que viven con esclerosis lateral amiotrófica, ELA, enfermedad que padeció, entre otros, el físico teórico Stephen Hawking.
Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA): cuáles son los tipos de ELA que existen y cuáles son los síntomas.
Compartimos el mensaje del Dr. Alejandro Köhler, Coordinador de la Clínica de ELA de Fleni. pic.twitter.com/4W9puH3ARQ
— Fleni (@FleniOficial) June 18, 2021
Ahora, el fármaco ya se encuentra disponible y puede comercializarse en Canadá bajo ciertas condiciones.
Esta decisión marca la primera aprobación de comercialización de Albrioza en todo el mundo. La agencia sanitaria del país, Health Canada ha aprobado la comercialización de esta medicina porque los datos clínicos del ensayo demostraron un beneficio estadística y clínicamente positivos para las personas con ELA, en comparación con los pacientes que tomaron placebo durante la prueba.
La ELA es un trastorno neurodegenerativo implacablemente progresivo y fatal causado por la muerte de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Esta pérdida conlleva el deterioro de los músculos, que llevan a la incapacidad de moverse y hablar, por ejemplo.
En España se estima que unas 4.000 personas la padecen, y la edad media de aparición, que no requiere de antecedentes familiares, son los 65 años, según Fundela.
Combinación de dos fármacos
La expectativa de vida promedio de un paciente de ELA, desde el inicio de los síntomas, es de dos a cinco años. Por ello y por la gravedad de la patología, varias compañías farmacéuticas y equipos de investigación trabajan en la búsqueda de un fármaco efectivo que la elimine o al menos minorice sus síntomas para alargar la vida del paciente.
Albrioza, el fármaco presentado por Amylyx Pharmaceuticals, se ha desarrollado a través de dos compuestos: fenilbutirato de sodio y taururursodiol. Se ha diseñado como un medicamento oral que requeriría al paciente dos tomas diarias.
La farmacéutica ha realizado un ensayo clínico con 137 pacientes con ELA que se encuentra actualmente en fase dos. Este se realizó dividiendo al grupo en dos y facilitando a unos el fármaco Albrioza y a otros pacientes un placebo, que tomaron durante seis meses.
Después, se observaron los resultados del medicamento a largo plazo. Se demostró que los pacientes que ingirieron Albrioza tuvieron, en promedio, 2,32 puntos más en la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica en un periodo de 24 semanas, según explica la compañía en un comunicado.
Los resultados de este ensayo se publicaron en la revista ‘New England Journal of Medicine , Muscle & Nerve y Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry’, donde Amylyx explicaba cómo la combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico y la disfunción mitocondrial, y así retrasar los efectos de la enfermedad.
